渐冻症，全称肌萎缩性侧索硬化症（简称ALS），是一种神经退行性疾病。2018年，国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》，渐冻症被收录其中。

作为国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的权威专家之一，北京大学第三医院神经内科主任樊东升至今从医已30余年，接触过的渐冻症患者已有3000多例，他以临床为起点，不断探索渐冻症的奥秘。